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Nuovi orizzonti nella comprensione dell’Atrofia Muscolare Spinale (SMA), devastante malattia genetica che colpisce un neonato ogni 6.000/10.000 nati, ad oggi la principale causa di mortalità infantile associata ad una malattia genetica.
La SMA è causata dalla perdita o dalla mutazione del...
«La conquista dello screening neonatale esteso riguarda tutti – e sottolineiamo “tutti” – i neonati che nasceranno in Italia. Sappiamo bene che le notizie sulle malattie genetiche rare interessano un numero limitato di pazienti e medici, ma stavolta non è, e non può essere così. Il cambiamento è alla...
«Con l’inserimento di un gene sano all’interno di un vettore di origine virale, potremo modificare con una copia funzionale il gene che sta alla base della malattia dell’atrofia muscolare spinale. La sperimentazione della terapia genica è stata attivata, per la prima volta in Europa, proprio in questi giorni al...
È molto di più di un progresso scientifico, è un’emozione potentissima, quella delle centinaia di Famiglie SMA italiane a cui è stato annunciato che entro la fine di luglio nel nostro Paese sarà avviata la sperimentazione per la terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale (SMA, dall’acronimo inglese...
«La conclusione in tempi ridottissimi dell’iter di autorizzazione di Spinraza è una vittoria della Scienza e del sistema regolatorio italiano. Finalmente i piccoli malati di SMA, in passato oggetto delle speculazioni di ciarlatani senza scrupoli, hanno a disposizione una terapia, sostenuta da...
Approvata in Italia la prima terapia al mondo per il trattamento dei pazienti affetti da Atrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia neuromuscolare genetica rara che colpisce prevalentemente i bambini ed è la principale causa genetica di mortalità infantile.
I dati degli studi clinici hanno, infatti,...